पैच कोड
क्रिस्टियन फक्स ने हैम्बर्ग में पत्रकारिता और मनोविज्ञान का अध्ययन किया। अनुभवी चिकित्सा संपादक 2001 से सभी बोधगम्य स्वास्थ्य विषयों पर पत्रिका लेख, समाचार और तथ्यात्मक ग्रंथ लिख रहे हैं। नेटडॉक्टर के लिए अपने काम के अलावा, क्रिस्टियन फक्स गद्य में भी सक्रिय है। उनका पहला अपराध उपन्यास 2012 में प्रकाशित हुआ था, और वह अपने स्वयं के अपराध नाटकों को लिखती, डिजाइन और प्रकाशित भी करती हैं।
क्रिस्टियन Fux . की और पोस्ट सभी सामग्री की जाँच चिकित्सा पत्रकारों द्वारा की जाती है।आनुवंशिक कोड में एक छोटा सा मोड़ घातक वंशानुगत बीमारियों को ट्रिगर कर सकता है। दुनिया भर के शोधकर्ता रोगग्रस्त जीन को स्वस्थ लोगों से बदलने की कोशिश कर रहे हैं। लेकिन विधि अभी भी बहुत जोखिम उठाती है
फेलिक्स ओट पांच साल का है। काले गोरे बाल और लंबी पलकों वाला एक बिल्कुल सामान्य छोटा लड़का। एक बच्चा जिसे किंडरगार्टन जाना और अपने दोस्तों के साथ घूमना पसंद है। दो साल पहले उनका जीवन अलग था। उस समय, हर झटके, हर गिरने से जानलेवा रक्तस्राव हो सकता था। अगर कोई वायरस हवा में उड़ता है, तो लड़के को इसे पकड़ने की गारंटी दी जाती है, वह हमेशा बीमार रहता है। फेलिक्स की माँ याद करती है, "शाम को उसे बिस्तर पर लिटाना और यह नहीं जानना कि वह फिर से सुबह उठेगा या नहीं।" उनका बेटा दुर्लभ विस्कॉट-एल्ड्रिच सिंड्रोम (डब्ल्यूएएस) से पीड़ित था, जो एक्स गुणसूत्र पर एक एकल परिवर्तित जीन के कारण होने वाला रक्त विकार है।
दुर्लभ और विनाशकारी
Orphanet जर्मनी की रिपोर्ट है कि यह रोग 1 मिलियन बच्चों में से केवल 1 से 9 को प्रभावित करता है। सिंड्रोम "अनाथ रोगों", दुर्लभ बीमारियों में से एक है। लक्षण रक्त प्लेटलेट्स की कमी है, जो बहुत छोटे हैं, एक्जिमा और बार-बार संक्रमण। विस्कॉट-एल्ड्रिच सिंड्रोम प्रतिरक्षा प्रणाली को कमजोर करता है और रक्त के थक्के को बाधित करता है। अब तक, इस बीमारी का इलाज केवल रक्त स्टेम सेल दान से ही किया जा सकता था। "यदि अनुपचारित छोड़ दिया जाता है, तो बच्चे आमतौर पर दस वर्ष की आयु से पहले मर जाते हैं," के साथ एक साक्षात्कार में हनोवर मेडिकल स्कूल में बाल चिकित्सा हेमेटोलॉजी और ऑन्कोलॉजी क्लिनिक के निदेशक प्रो. क्रिस्टोफ़ क्लेन बताते हैं।
लास्ट होप जीन थेरेपी
फेलिक्स को शुरू में लग रहा था कि उसकी किस्मत खराब है। उनके लिए कोई उपयुक्त दाता नहीं था, न उनके परिवार में और न ही बड़े, अंतरराष्ट्रीय स्तर पर नेटवर्क वाले डोनर डेटाबेस में। लेकिन फिर ज्वार बदल गया। हनोवर के मेडिकल यूनिवर्सिटी के विशेषज्ञ उसकी मदद करने में सक्षम थे। जीन थेरेपी के साथ।
क्लेन की टीम ने सबसे पहले लड़के के बोन मैरो से ब्लड स्टेम सेल लिए। सभी रक्त कोशिकाएं और प्रतिरक्षा प्रणाली की सभी कोशिकाएं उन्हीं से उत्पन्न होती हैं। फिर शोधकर्ताओं ने स्वस्थ जीन को स्टेम सेल में तस्करी कर लाया। वे आनुवंशिक घटक के लिए एक ट्रांसपोर्टर के रूप में तथाकथित रेट्रोवायरस का उपयोग करते हैं।
जीन टैक्सियों के रूप में वायरस
जीन टैक्सियों के रूप में वायरस आदर्श रूप से अनुकूल हैं। विकास के क्रम में, उन्होंने अपनी आनुवंशिक सामग्री को मेजबान कोशिकाओं में पेश करने का एक तरीका विकसित किया है। फिर वे अपने प्रजनन कार्यक्रम का उपयोग अपने प्रजनन के लिए करते हैं। जीन थेरेपी इन क्षमताओं का सटीक उपयोग करती है। ऐसा करने के लिए, वैज्ञानिक सभी रोगजनक जीनों के वायरस को साफ करते हैं और फिर उन्हें स्वस्थ आनुवंशिक घटकों के साथ लोड करते हैं। वायरस बाकी काम करता है: यह स्वस्थ जीन के साथ कोशिकाओं को "संक्रमित" करता है।
फेलिक्स में वायरस ट्रांसफर सफल रहा। आज आनुवंशिक रूप से संशोधित रक्त स्टेम कोशिकाएं उसके शरीर में पूरी तरह से काम करती हैं: वे स्वस्थ रक्त और प्रतिरक्षा कोशिकाओं का उत्पादन करती हैं। "हमें अब उसके साथ कच्चे अंडे की तरह व्यवहार नहीं करना है," पिता ने राहत की सांस ली।
तीन चरणों में प्रगति
विस्कॉट-एल्ड्रिच सिंड्रोम जैसे मोनोजेनिक रोगों में, आनुवंशिक मेकअप में एक भी परिवर्तन एक बीमारी के विकास के लिए जिम्मेदार होता है। ऐसी बीमारियां जीन थेरेपी के लिए उपयुक्त उम्मीदवार हैं क्योंकि एक समय में केवल एक ही जीन का आदान-प्रदान करना पड़ता है - अर्थात् "टूटा हुआ"।
अधिक जटिल रोगों के मामले में, स्थिति बहुत अधिक कठिन होती है। उदाहरण के लिए कैंसर या प्रमुख सामान्य बीमारियां जैसे मधुमेह, हृदय रोग, अल्जाइमर और अवसाद। रोग प्रक्रिया में बहुत अधिक जीन शामिल होते हैं, और हम उन सभी को लंबे समय तक नहीं जानते हैं। बाहरी कारक भी हैं, उदाहरण के लिए जीवन शैली, जो भी महत्वपूर्ण हैं। "यहां तक कि जीन थेरेपी की मदद से, हम दुख से छुटकारा नहीं पाएंगे," क्लेन कहते हैं। हालांकि, एक दिन कई लोगों की मदद करना संभव हो सकता है। "हमें अभी भी एक लंबा रास्ता तय करना है," वैज्ञानिक कहते हैं।
चमकीले धब्बे और झटके
फ़ेलिक्स की सफल चिकित्सा जैसे चमकीले धब्बों के अलावा, हमेशा कड़वे झटके होते हैं। जीन थेरेपी के अपने नुकसान हैं। "एक ओर, हम नहीं जानते कि क्या उपचार की सफलता स्थायी है," क्लेन बताते हैं। यदि आप बदकिस्मत हैं, तो पेश किए गए जीन कुछ समय बाद काम करना बंद कर देते हैं।
हालांकि, इससे भी अधिक खतरा यह है कि जीन थेरेपी कैंसर को जन्म दे सकती है। "जीन गुणसूत्र में कूदते हैं। ऐसा हो सकता है कि वे पड़ोसी जीन को भी सक्रिय करते हैं," क्लेन बताते हैं। यदि और उत्परिवर्तन जोड़े जाते हैं, तो आनुवंशिक सामग्री में संतुलन फिसल जाता है - ल्यूकेमिया विकसित हो सकता है। फिलहाल शैतान को अभी भी Beelzebub के साथ बाहर निकाला जा रहा है।
यह हनोवर में फेलिक्स के छोटे साथी रोगी के उदाहरण से दिखाया गया है। वह उन नौ लड़कों में से एक है जिन्होंने क्लेन और उनकी टीम का इलाज किया। दुनिया भर में केवल 50 गंभीर रूप से बीमार लोगों को ही विभिन्न बीमारियों के कारण जीन थेरेपी मिली है। उनके साथ भी, चिकित्सा अब तक सीधी थी। तीन हफ्ते पहले सब कुछ सही क्रम में लग रहा था। "ल्यूकेमिया बहुत जल्दी टूट गया होगा," क्लेन की रिपोर्ट। अब बच्चे को कैंसर थेरेपी से गुजरना होगा। "यह हम सभी पर छाया की तरह है।"
जोखिम भरा बचाव
किसी भी चिकित्सा की तरह, जीन थेरेपी के साथ लाभ और जोखिमों को एक दूसरे के खिलाफ तौलना पड़ता है - और ये अभी भी बहुत अधिक हैं। "फिलहाल, इस तरह का हस्तक्षेप केवल एक विकल्प है यदि बीमारी को नियंत्रित करने का कोई अन्य तरीका नहीं है।" फेलिक्स और उसके साथी रोगियों के मामले में, विकल्प लगभग निश्चित रूप से मृत्यु होता। भविष्य में, शोधकर्ताओं को संशोधित वायरस फेरी के साथ ल्यूकेमिया के जोखिम को कम करने में सक्षम होने की उम्मीद है। आप हर झटके से सीखते हैं। "हम केवल शुरुआत में हैं," क्लेन कहते हैं।
हर तीन सप्ताह में, फेलिक्स और उसके साथी भाग्य की बहुत सावधानी से जांच की जाती है - जिसमें ल्यूकेमिया के लक्षण भी शामिल हैं। फेलिक्स के साथ अब सब कुछ ठीक चल रहा है। माता-पिता आश्वस्त हैं कि यह वैसे ही रहेगा। यह व्यर्थ नहीं था कि उन्होंने अपने बेटे को "फेलिक्स" कहा। जर्मन में इसका अर्थ है "भाग्यशाली"।
और जानकारी:
Orphanet जर्मनी, इंटरनेट: www.orphanet.de (पहुँचा: 24 नवंबर, 2010);
जर्मन सोसाइटी फॉर जीन थेरेपी, इंटरनेट http://www.dg-gt.de/ (पहुँचा: 24 नवंबर, 2010);
